2021-04-21 第204回国会 衆議院 厚生労働委員会 第14号
御指摘のとおり、ゾルゲンスマでございますけれども、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の……（吉田（統）委員「いやいや、ちょっと待った。聞いたことだけ答えてください。時間がないので」と呼ぶ）はい。 二〇二一年度の投与患者数は年間二十五人、市場規模は四十二億円と予測しておりまして、医療保険財政への影響は限定的であると考えております。
御指摘のとおり、ゾルゲンスマでございますけれども、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の……（吉田（統）委員「いやいや、ちょっと待った。聞いたことだけ答えてください。時間がないので」と呼ぶ）はい。 二〇二一年度の投与患者数は年間二十五人、市場規模は四十二億円と予測しておりまして、医療保険財政への影響は限定的であると考えております。
資料の中段辺りに、五ページ目辺りから、沖縄型神経原性筋萎縮症という沖縄だけの神経難病があります。どんどん全身の筋肉が衰えていく病気でありまして、沖縄の病気と申し上げましたけれども、沖縄においても地域差がありまして、那覇、いわゆる南部の方ではそう多くなく、むしろ中北部に限局していくような、地域性のある、そして患者数が極めて少ない病気であります。
このゾルゲンスマにつきましては、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の小児患者に対してこれ一回の投与で長期間の効果が期待できる、大変画期的な製品でございます。このゾルゲンスマにつきましては、五月十三日の中医協で審議の上、保険適用が了承されました。五月二十日から適用する予定と、このようにしているところでございます。
ほかの病院では受入れが困難な重度障害や神経難病の方を受け入れている。あるいはまた、熊本地震で病棟が閉鎖をして、二〇一九年十月に開院したばかりの熊本市民病院まで挙げられている。離島で近隣にはない、近隣の病院のない公立種子島病院なども明らかに、リストにこれ載せるのかなというようなところが。だから、非常に乱暴な公表の仕方であったと、そのように指摘をせざるを得ません。
徳島病院、筋ジスの患者さんが入院していただいている、最近はＡＬＳとかパーキンソンの患者さんも神経難病もおられます。もう一方の東徳島医療センターは、重度の心身障害児を預かっておる、百五十六床あったと思いますが。いずれにしろ、両方の病院ともまさに政策医療のど真ん中にある病院でございます。 この二つの統廃合問題が俎上に上ってまいりましたのが、平成の二十九年の秋のことのようでございます。
十万人に一人か二人、平成二十四年に大体七百人ぐらい、発症は乳幼児期が多くて、筋力の低下と筋肉の萎縮、麻痺を起こす神経難病である。 治療法もない、薬もないというふうに言われておりましたけれども、昨年、米国で効果が極めて高い薬が開発されまして、米国でも申請三カ月足らずで承認、日本でも昨年、ＰＭＤＡの方に承認申請をされている。
ＳＭＡというのは進行性の難病で、筋力の低下と筋肉の萎縮と麻痺を引き起こす神経難病で、もう既に指定難病になっています。状態によって１型から４型に分類されます。罹患率というのは十万人に一人か二人と。発症は乳幼児期が多くて、重篤な場合は気管切開して人工呼吸器を付けなければ生きていけません。本人と家族の負担というのはもう本当に想像を絶するものがございます。
これ事例を紹介しますが、骨・関節疾患、心疾患、糖尿病の八十歳代前半の女性、腰痛がひどくて掃除や調理ができずに要介護一だと認定されている、夫は神経難病と認知症で失禁、徘回がある、当初のプランでは複数のサービス利用可能とされたけれども、年金生活では一割負担が重いので週一回の生活援助に絞った、この上利用料が上がったら頼みの週一回の生活援助も受けられなくなると。
いまだに原因が不明で、運動神経が選択的に侵されることによって、身体を動かすことや食べること、話すこともできなくなり、呼吸障害が進行し、人工呼吸器をつけないと三年から五年で命の危険が生じる大変過酷な進行性の神経難病です。 しかしながら、ＡＬＳは、適切な医療と必要な社会福祉のサポートがあれば、地域で人としての尊厳を持って生きられます。
また、難病等への対応といたしましては、四十二の国立大学附属病院のうち二十六の国立大学附属病院が重症の難病患者を受け入れる難病医療拠点病院ということで指定をされておりまして、その全てにおきまして神経難病につきましても対応を行っているところでございます。
神経難病などの研究など、研究における課題についても大学は取り組むべきであると私は思いますが、そこについての見解、お願いをしたいと思います。
神経難病などの患者さんがどんどんどんどん進行して筋力が落ちていって生活ができないような、そういったような状況の中で、治験の段階からもう使わせていただきたいといったような声というのは非常にあるわけでありますが、こういう進行性でかつほかに治療法がない疾患については、患者さんから希望があるものについては、治験のフェーズⅡ又はフェーズⅢの段階から参加をできる、投与できるコンパッショネートユースを積極的に認めることも
また、そればかりではなくて、研究の中には疾患ごとに、例えば神経難病の中で、この神経難病の研究は、例えばＡＬＳの研究班という縦割りの研究班だけじゃなくて、横断班というものが設けられておりました。
具体的には、ＡＬＳに代表されるような神経難病で気管切開を行って恒久的に人工呼吸器を装着している患者さんとか、あるいは心筋症など末期心不全の状態にあって体外式の補助人工心臓を装着している患者さんが該当すると考えております。 正確な把握はなかなか患者数として難しいところもありますけれども、約一万人程度ということで見込んでおります。
ただ、その場合に、指定医については、恐らく普通には、通常であれば専門医にお願いをするということになりましょうけれども、これは難病に限ったことではありませんけれども、お医者さんの数は地域差ございますし、とりわけ難病にあるような免疫病でありますとか神経難病ということになりますと、ますますその地域差というのは顕著なんだろうというふうに考えます。
指定医は、先ほど来多少お話をしておりますけれども、元々、医師全般につきまして地域間格差がある上に、難病の担当する専門医となりますと神経難病だとか免疫の専門家だとか、また更に高度な知識と経験を有する方が必要になってまいりまして、こうなるとますます地域間格差があるというのは事実でございます。
総合型は大学病院を想定し、領域型は従来の重症難病患者入院施設確保事業で神経難病患者の受皿となっていた病院などが対象になるかと思います。是非とも、拠点病院の担当者には、様々な機関と連携しながらこのシステムがスムーズに運用できますように頑張ってほしいと思います。 また、二次医療圏ごとに難病医療地域基幹病院を設置すること、保健所を核とする難病対策地域協議会を設置することとしています。
私は、脊髄性筋萎縮症、これは英語の頭文字を取ってＳＭＡと呼ばれておりますが、そのＳＭＡという神経難病の子供の父親となったことを契機にいたしまして、今まで全く経験したことのなかった親の会の立ち上げや運営などを体験し、平成十五年から、認定ＮＰＯ法人難病のこども支援全国ネットワークの事務局におきまして、難病や慢性疾患、障害のある子供とその家族を支える活動に微力ながら従事しております。
私自身は、ちょうど一九七二年の難病対策要綱ができた年が大学を卒業して医者になった年で、それ以降四十数年、難病と関わってきたんですけれども、専門が神経難病ということもありまして、その中でいわゆる治療法が開発されたものというのは数少ないんですけれども、ただ、その中には、完治とまではいかないまでも普通の生活が送れるような治療法あるいは薬ができている病気もあります。
神経難病ジストニアの方から教えていただいたものでありますけれども、「患者の悩みは？」というところで線が引っ張ってあるところをごらんいただければいいわけなんですが、神経難病ジストニアの方々の生活ぶり、医療以外にも、先ほどのＡＬＳの方と同じです、生活に大変さまざまな負担を強いられている。しかし、障害福祉サービスは利用できない。
神経難病であるＨＡＭや遠位型ミオパチー、また、再発性多発軟骨炎を初め、私は多くの難病患者の皆さんにお会いしてまいりました。皆様が口をそろえて訴えられておるのは、難病に認定されていないがゆえに病名がわからず病院をたらい回しにされ、高額な医療費にも苦しんできた、一刻も早く難病に認定して、治療研究や医療費の助成を実現してもらいたい、これが皆さんの心の底からの叫びでございました。
これもこれまでの審議の中でいろいろとお話をしてきましたけれども、一言で難病と言いましても、神経難病もあれば、消化器系の難病もあれば、感覚機能の難病もあるので、きょうこの時点で、重症度基準というのはこういうふうなものを考えていますとか、こうなるでしょうというようなことをちょっと明示、明言できないわけです。
具体的には、神経難病で気管切開を行って恒久的に人工呼吸器を装着している患者や、末期心不全にて体外式の補助人工心臓を装着している患者が該当するとして考えられております。 したがって、鼻マスクなど取り外し可能な人工呼吸器をしている患者については、その対象としては想定していないところでございます。（発言する者あり）
また、国内においても、昨年三月から神経難病患者に対する臨床試験が行われているところでございますけれども、その際、先生の御指摘は、諸外国と比較すると臨床試験の計画書の作成にとても時間を要する、あるいは保険適用に時間を要するなどの課題があるというふうにおっしゃっておりまして、我々もその問題を認識しているところでございます。
ただ、在宅診療医みたいなかかりつけ医も、患者さん、そういう方の周りにいる一人にすぎなくて、そういう方がもしもっと高度な医療が必要であれば、もっと高度の医療機関に紹介をするし、そうでない、高度の医療機関から紹介されてきた神経難病とかがんの患者さんとかの方を在宅診療医やかかりつけ医が診ながら、ケアマネジャー、あるいはその他のマネジャー役の方と協力しながら診ていくということに、それは在宅みとりの場合もあるし
今日お配りした資料の七ページに、全国ＣＩＤＰサポートグループ事務局、慢性炎症性脱髄性多発神経炎、神経難病の患者さんの支援団体からの資料をお配りをしましたけれども、これ、血液製剤などの高額な治療で病気と闘いながら働いておられる方も多いわけですね。大臣、これ見ていただきたいんですが、今までの医療費の負担に比べて二倍、三倍、あるいは八倍近くというケースもあるわけです。
筋ジストロフィーの患者さんや、また神経難病の方が懸命に生きていらっしゃる姿にとても感動しました。目しか動かない方ともお話をさせていただきました。